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【央视新闻客户端】

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中新网上海5月21日电(记者陈静)重症肌无力是一种慢性且异质性的自身免疫性疾病,主要表现为神经肌肉接头(NMJ)功能障碍,重症肌无力的症状通常不可预测且容易反复波动 ,给长期管理带来挑战。

“如今,重症肌无力患者死亡率很低,已实现长期生存 。但如何更好地维持生活质量 ,则需要有科学的态度和规范的管理。 ”中华医学会神经病学分会第八届神经免疫学组副组长、神经科ICU专家冯慧宇教授21日在上海接受采访时表示,首先,患者不能自行停药;其次 ,需要生活方式的调整以及自我监控。

冯慧宇指出,重症肌无力虽然无法根治,但可以实现临床痊愈 、病情稳定 ,有的患者十几年甚至二十年都不复发 。她建议患者少去人多的地方 ,避免感染;避免疲劳,并倡导患者做“四好病人”:吃得好、睡得好,不疲劳、心情好。

据介绍 ,重症肌无力的最典型症状是眼睑下垂和复视重影,且晨轻暮重,患者疲劳后症状加重 ,休息后症状缓解。冯慧宇介绍,有一些患者,吃药控制症状后 ,以为自己好了,就擅自停药 。停药后,觉得自己身体“太虚”又开始锻炼 ,这样一来,症状就加重了。在临床上,患者越年轻 ,症状越轻 、越稳定 ,依从性越不好。有的患者还会迷信所谓的“民间偏方 ” 。

重症肌无力患者可以运动吗?这位专家指出,患者应该保持适量运动,比如打太极、练八段锦、散步等 ,但不能剧烈运动 。她不建议患者开展长跑 、游泳等运动。

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据了解,近年来,重症肌无力患者数量逐年增加 ,随着社会老龄化,老年患者数量也不断增加。在临床上,冯慧宇曾遇到过93岁高龄患者;而最小年龄的患者仅有8个月大 。“重症肌无力有一定的遗传倾向 ,与多基因 、环境因素有关。病毒感染、过敏等引起的免疫系统紊乱可能诱发重症肌无力。 ”她指出 。

医学界对于重症肌无力这种疾病的探索,最早可以追溯到1672年,一直到1960年 ,医学界才认识到这是一种自身免疫病。2000年之后,各种生物制剂、靶向B细胞 、补体和FcRn等创新药逐渐被用于重症肌无力的治疗。

中国医师协会神经内科分会神经免疫学组员、神经内科专家罗苏珊教授同日对记者介绍,现在 ,重症肌无力的治疗目标已从单一的临床缓解发展为“三合一 ”——症状控制、减少副作用 、有最好的生活质量 。从临床管理目标角度 ,现在是“1+2+3”:第一要早期高效、强效改善;第二要有很好的安全耐受性;第三希望有个长期的生活量表。

治疗重症肌无力的传统药物以糖皮质激素为主,目前仍是一线用药,但它最大痛点是副作用 ,包括多个并发症,如糖尿病、高血压 、白内障、青光眼、肥胖等。与此同时,有一些病人尽管用了目前所有的手段 ,病情仍没有稳定,不能回归日常生活 。此外,不少重症肌无力患者难以实现正常社交 ,尤其是一些对体力要求较高的活动。

据了解,近年来,针对重症肌无力不同靶点的药物不断出现 ,如靶向CD19 、CD20、FcRn的单抗,以及针对C5靶点的小分子补体抑制剂等。罗苏珊说,新一代小分子补体C5抑制剂免疫原性在逐步降低 ,患者产生抗药抗体的概率会下降 ,体验会更好 。目前,多项国内外指南、共识已将靶向生物制剂纳入治疗路径 。“但目前,我们看到 ,大部分患者还是会首选激素和免疫抑制剂,仅在口服药效果并不好的时候,才会推荐使用靶向生物制剂。”罗苏珊直言 ,传统治疗存在症状控制比较差 、治疗起效比较慢 、不良反应比较多、长期管理比较困难等未满足的需求。

专家表示,对于全身型重症肌无力患者,尤其是面临急性加重风险的患者而言 ,治疗起效速度至关重要 。罗苏珊指出,在急性期,医生要有能够快速起效的新方案 ,以尽快阻断病情进展;从长期疾病管理和生活质量角度来说,患者更需要能够居家自我掌控、便于长期坚持的治疗方式。

在采访中,记者了解到 ,创新药给药模式已从静脉注射向皮下注射发展。专家解释 ,对于重症肌无力这种免疫系统疾病,皮下注射给药更有优势,药物大部分不经肝肾代谢 ,而在外周淋巴结 、淋巴器官形成更高的浓度,可以实现快速起效 。“不同作用机制的药物可以满足不同病理生理特点、不同治疗阶段患者的个体化需求。 ”罗苏珊希望靶向生物制剂今后能被纳入医保,减少病人负担 ,彻底改变现在的治疗格局。(完)【

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